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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

游目骋怀，仰观宇宙之大******

　　作者：徐珊珊

　　近期，在众多粉丝的翘首盼望中，《三体》动画、《阿凡达：水之道》（以下简称《阿凡达2》）等科幻片陆续上映，引发热议。

　　现实生活中，人类不断探索地球之外的太空奥秘；影视世界里，有关外星球、外星生物、外星景观的影视作品数不胜数，充满了人类对浩瀚宇宙和地外生物的瑰丽想象。

　　《阿凡达2》海报

　　动画版《三体》剧照

　　外星球：蕴藏无限可能

　　奇幻绚丽的水下景观，千姿百态的海洋生物，震撼人心的海底冒险……《阿凡达2》日前登陆影院，带领观众重返潘多拉星球，探索神秘未知的海底世界。

　　水之道，连接万物。蔚蓝蕴藏着无限可能，欢迎来到潘多拉星球的全新海域。这个神秘的外星球拥有奇特的地质构造，一座座云雾缭绕的山峰悬于空中。在奇幻风光中，众多奇特的地外生物陆续登场。凭借影片多年来在全球的热度和欢迎度，《阿凡达》里的潘多拉星球，成为光影世界中知名度极高的外星球。13年后，《阿凡达2》继续续写潘多拉星球的传奇，故事背景从热带雨林转向神秘的深海世界。影片精彩的视觉效果获得众多赞誉，有网友评论：“拍得好像去外星取过经。”

　　去年12月，动画版《三体》上线，该片改编自著名科幻作家刘慈欣同名长篇科幻小说，是三体宇宙这个国内顶级科幻IP的首部影视化作品。这部动画片上映后口碑两极分化，目前豆瓣评分仅为5.0。但是，可以肯定的是，该片又引发了新一轮“三体热”。

　　除了众所周知的潘多拉星球、三体星系外，还有许多外星球给观众留下深刻印象，包括《星际迷航2：暗黑无界》中的尼比鲁星、《沙丘》中的厄拉科斯星、《大黄蜂》中的赛博坦星、《星际特工：千星之城》中的千星之城阿尔法、《星际迷航3：超越星辰》中的约克城等。

　　《星球大战》中的科洛桑星球，是片中银河共和国与此后的银河帝国的首都，星球形象很符合许多人对未来世界充满科技感的幻想。在阳光照射下，科洛桑星球犹如一个能反射出奇特银色光芒的金属球体，“科洛桑”这个名字，即有“闪耀之城”之意。整个星球表面被城市景观及四通八达的交通网所覆盖，摩天大楼高耸入云，悬浮车交叉往来绵延不绝。

　　“厄拉科斯——沙丘——沙漠星球。”在《沙丘》中，人们眼中的外星球就是行星厄拉科斯的模样。这里是人们梦寐以求、竞相抢夺的“香料”的产地，人们常常用另一个名字呼唤这个干旱的星球——沙丘。家破人亡、颠沛流离的少年保罗在这个宇宙间最危险的星球与命运不断抗争。

　　科幻片中的外星世界，充满了人类对外星球的绚丽想象，也映射出人类对未来命运的探索和忧思。随着科幻片制作水平的不断提升，人们对外星球的想象越来越天马行空，必须借助CG技术（利用计算机技术进行视觉设计和生产）来合成。不过，从许多科幻片中总能看到一些地球上的风景。例如，《阿凡达2》中，高耸入云的潘多拉星球丛林世界在设计时就参考了我国桂林、张家界的地貌。

　　神奇生物在哪里？

　　“仰观宇宙之大，俯察品类之盛，所以游目骋怀，足以极视听之娱，信可乐也”，我国著名书法家王羲之在《兰亭集序》中描绘宇宙景观的古文，去年出现在意大利女航天员萨曼萨·克里斯托福雷蒂的社交媒体上，她在发布一组太空摄影作品时配发了上述文字。

　　从古至今，仰望星空时，人们常常会产生这样一些疑问：地球之外的宇宙世界是什么模样？地球之外的其他星球上，是否有外星人等外星生物存在？

　　关于外星人的描述，在中外科幻小说、影视作品中层出不穷。在众多影视作品中，哪个外星人给你留下了最深刻的印象？是《阿凡达》中的纳美人，还是《E.T.外星人》中意外走失的小外星人；是《星球大战》中的尤达大师，还是《变形金刚》中的擎天柱？

　　科幻片中的外星人一般分为以下几种类型：一是入侵地球的怪兽型，通常出现在外星人入侵地球、与人类大战的故事中；二是拯救地球型。在《地球停转之日》（1951）中，外星人来到地球警醒人类关心自己和地球的命运；三是不得不流落到地球的“外星难民”；四是与地球人类友好相处的外星人，小外星人E.T.就是其中的典型代表。

　　科幻片中，除了外星人外，外星球上还有许多奇特的外星生物。《阿凡达2》里，潘多拉星球上的发光生物令人印象深刻；纳美人乘着掠波翼龙、伊鲁，穿越风暴徜徉在海中；图鲲迁徙的场景配上气势磅礴的音乐，给观众带来震撼的视听感受。这种体型庞大的海洋生物上天入海，让人不由联想起庄子在《逍遥游》中所说的“鲲之大，不知其几千里也”。

　　科幻片的终极提问

　　人们常说的“硬科幻”和“软科幻”，主要根据科学技术在科幻片中的“硬核”程度来划分。其中，“硬科幻”指严格遵守数学、物理等科学定律的科幻故事，具有科学的合理性与严密的逻辑性；“软科幻”则不太强调科学的严谨性，有时甚至只是运用一些科技元素对影片故事进行“点缀”。

　　刘慈欣在科幻小说《三体》中，从恢弘的角度展现了地球文明以外的“三体文明”，并由此引出地球文明在宇宙中的兴衰史。由众多科幻片搭建的奇幻世界中，人们反复探讨人类和地球的命运和未来、外星人与地球人能否共处、地球文明和宇宙文明的相互关系等，同时也展现了剧中角色的复杂和多面，关于权术与背叛、恐惧与仇恨、贪婪和欲望、智慧和勇气、希望与梦想的一幕幕不断上演。在科幻片的外壳下，影片内核不断变化，衍生出众多科幻片亚类型，包括科幻+警匪、科幻+爱情、科幻+悬疑、科幻+喜剧、科幻+战争等。科幻片的形式和内容虽然不断变化，但是经常反复探讨的只有一个终极提问：假如科幻片中的灾难性危机变成现实，人类应该如何应对？

　　刘慈欣曾提出“大灾难中，拯救人类的唯一力量就是科学技术”等观点。《流浪地球》中，太阳系已经不适合人类生存。面对绝境，人类开启“流浪地球”计划，试图带着地球一起逃离太阳系寻找新家园。在动画版《三体》中，“三体人”的母星即将毁灭，殖民地球是这个遥远文明仅存的希望。为了应对危机，地球上的人类成立了最高指挥系统。该片一开篇就是令人震惊的“古筝行动”。人类在巴拿马运河两侧立起由纳米丝构成的切割网，将“审判日”号邮轮进行切割。

　　科幻片以人类的科学理论为基础，凸显出强烈的科学精神和忧患意识。科幻对科学的预见性和反思性，启迪人们探索更多星辰大海的奥秘，这道光将持续照亮人类的征途，宇宙探索永无止境……（徐珊珊）

　　原标题：《三体》动画、《阿凡达2》上映，引发人们对科幻片的热议——游目骋怀，仰观宇宙之大

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）